異環磷酰胺屬雜環氮芥類抗腫瘤藥，非周期特異性，抗瘤譜廣，臨床廣泛應用于睪丸癌、卵巢癌、乳腺癌、肉瘤、惡性淋巴瘤和肺癌等。

異環磷酰胺是一種新型抗腫瘤藥物，具有治療指數高而毒性低的特點，臨床應用廣泛。異環磷酰胺與環磷酰胺無交叉耐藥，即使曾使用過環磷酰胺等藥物，仍有效率。在國內，既往用環磷酰胺為主的聯合方案，如異環磷酰胺+表阿霉素+順鉑(CAP)等治療非小細胞肺癌的有效率在30%-40%之間，以異環磷酰胺為主的的聯合方案，如異環磷酰胺+表阿霉素+順鉑(IAP)等的有效率在40%~50%之間。吉西他濱聯合異環磷酰胺方案治療晚期乳腺癌與吉西他濱單藥相比，患者的存活情況和患者的滿意度明顯更優。

美國國家綜合癌癥網絡發布的膀胱癌、宮頸癌、睪丸癌、軟組織肉瘤臨床治療指南，以及歐洲腫瘤內科學會發布的非上皮性卵巢癌、骨肉瘤臨床指南，對異環磷酰胺均有很重要的治療推薦。